中國光谷：禾元生物新藥獲美國FDA孤兒藥資格認(rèn)定，用于治療AATD引起的肺氣腫
發(fā)布時間：2020年03月26日
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目前，位于光谷生物城的武漢禾元生物科技股份有限公司（以下簡稱“禾元生物”）利用國際領(lǐng)先植物表達(dá)平臺研發(fā)的生物新藥—HY1003 項目獲得美國FDA 孤兒藥資格認(rèn)定（Orphan Drug Designation，ODD），認(rèn)定號為DRU-2019-7242。這是繼禾元生物的植物技術(shù)平臺的植物源重組人血清白蛋白注射液獲得美國FDA 臨床試驗批準(zhǔn)后，又一個獲得美國FDA 認(rèn)可的全球新生物藥，也是禾元生物獲得的首個FDA 孤兒藥認(rèn)定品種。
FDA 在ODD 批準(zhǔn)文件認(rèn)為禾元生物的HY1003 相較于人血來源同品種藥物可避免傳染性病原體污染，在安全性上具有明顯優(yōu)勢。據(jù)此理由，F(xiàn)DA 主動擴(kuò)大了適應(yīng)癥應(yīng)用范圍，這為本品種提供了更大的市場空間。
美國Alpha-1 antitrypsin deficiency (AATD) 引起的肺氣腫（Emphysema）患者約為8-10 萬人，全球約為300 萬人，同品種藥物完全從血漿提取，在美國因藥物短缺僅45%左右患者才能用得上該藥物，而且肺氣腫（Augmentation Therapy）治療費用高達(dá)12.7 萬美元/人/年。按照市場容量的30%計，預(yù)計本品種擁有超過30 億美元的美國市場和大約1000 億美元的全球市場。
根據(jù)美國《孤兒藥法案》，開發(fā)孤兒藥的制藥公司將享受包括臨床試驗費用相關(guān)稅收抵免、FDA 用戶費減免、臨床試驗例數(shù)減少、快速審批以及藥物獲批上市后為期7年的市場獨占期等各種優(yōu)惠政策。
